Миравирсен (МНН; серия SPC3649) — экспериментальный препарат для лечения гепатита С, разработывемый Santaris Pharma^[en].

Механизм действия

Миравирсен это короткая модифицированная молекула РНК, которая применяется внутривенно или подкожно. Достигая печени она связывает человеческую МикроРНК под названием miR-122; подобно поведению Антисмысловой РНК. Вирусу гепатита С необходим miR-122 при репликации, и но не может использовать miR-122 связанной с Миравирсеном.

Потенциальные побочные эффекты

МикроРНК miR-122 имеет опухоли-защитные свойства в клетках печени. Опасения по поводу возможного риска развития рака печени уже озвучивались.

Препарат не вызывает токсичности печенки ни в приматах ни в экспериментах над человеком.

Химические свойства

Миравирсен является модифицированным олигонуклеотидом, состоящим из цепочки из 15 нуклеотидов, базовой последовательности, которая предназначена для выборочного привязки к miR-122. Семь из 15 сахарных единиц — дезоксирибоза, а остальные восемь — Рибоза с дополнительным мостом между 2' кислорода и 4' атомов углерода; это делает молекуле заблокирована нуклеиновых кислот.

Полная последовательность база

mC*-dC-A*-dT-dT-G*-mU*-dC-dA-mC*-dA-mC*-dT-mC*-mC* [d = 2'-deoxy, * = 2'-O,4'-C-methylene]

Исследования

Миравирсен сниженает вирусемю у шимпанзе. Он оказался безопасным в клинических испытаниях в 27 человек в течение от восьми до одиннадцати недель.